CRISPR-Cas9 e iPSC, prometedores para tratar la esquizofrenia, la adicción, el Zika y otras enfermedades
Una investigación destaca los avances en el uso de CRISPR-Cas9 y las tecnologías de células madre pluripotentes inducidas por humanos para identificar nuevas dianas terapéuticas para los trastornos neurológicos como la esquizofrenia y la adicción. Los resultados de este trabajo se presentan en ‘Neuroscience 2017’, la reunión anual de la Sociedad estadounidense de Neurociencia, que este año se celebra en Washington, Estados Unidos.
CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición de genes versátil y altamente precisa que permite a los investigadores modificar partes específicas del genoma de un organismo alterando secciones de la secuencia de ADN. Las células madre pluripotentes inducidas humanas (iPSCs) son una herramienta de investigación genética que se puede generar a partir de células humanas adultas, pasando por alto la necesidad de utilizar tejido de embriones.
Las células madre se pueden convertir en cualquier tipo de célula en el cuerpo, lo que permite la investigación en múltiples sistemas humanos. Las nuevas aplicaciones de estas tecnologías relativamente recientes están facilitando su análisis a nivel genético específico, creando potencial para el desarrollo de nuevas terapias.
Una adaptación de la tecnología CRISPR-Cas9 puede identificar señales epigenéticas de «apagado» y «encendido» de los genes que impulsan la adicción a la cocaína en ratones, apunta la investigación presentada por Peter James Hamilton, del Departamento de Neurociencia de la Escuela de Medicina de Monte Sinaí, en Nueva York, Estados Unidos.
Científicos han usado CRISPR-Cas9 para arrojar luz sobre por qué las personas con síndrome de microdeleción 15q13.3 –un raro trastorno genético humano– tienen más probabilidades de desarrollar afecciones cerebrales como trastorno del espectro autista, epilepsia y esquizofrenia, según el trabajo liderado por Karun K. Singh, Del Instituto de Investigación del Cáncer y Células Madre del Departamento de Bioquímica y Ciencias Biomédicas de la Universidad McMaster, en Hamilton, Ontario, Canadá.
Por su parte, otros científicos emplearon iPSCs para desarrollar un nuevo modelo de enfermedad celular con el que investigar las causas neurobiológicas de la esquizofrenia, que no se comprenden bien. Otros hallazgos recientes discutidos muestran que utilizando «mini-cerebros» fetales humanos cultivados en cultivos 3-D, los científicos determinaron que una proteína específica producida por el virus Zika cambia las propiedades de las células madre neurales en el cerebro en desarrollo de un feto infectado, lo que puede causar microcefalia en recién nacidos.
«Los hallazgos de hoy ejemplifican los muchos avances que hemos logrado al utilizar CRISPR-Cas9 y las células madre pluripotentes inducidas humanas y los sorprendentes descubrimientos que han aportado», afirma Hideyuki Okano, de la Facultad de Medicina de la Universidad de Keio, en Tokio, Japón. «Los neurocientíficos están utilizando estas nuevas herramientas moleculares y de edición de genes para desarrollar potenciales objetivos terapéuticos en múltiples frentes de enfermedades», añade.
