AstraZeneca y Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, EE. UU. (Conocida como MSD fuera de EE. UU. Y Canadá) anunciaron hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó la designación de huérfano al selumetinib, un inhibidor de la MEK 1/2, para el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1).
NF1 es una condición genética incurable que afecta a uno de cada 3.000 recién nacidos en todo el mundo.1,2 La gravedad de los signos y síntomas asociados con NF1 puede ser muy variable, a menudo leve a moderada y puede incluir manifestaciones de la piel, los nervios y el esqueleto. Los neurofibromas plexiformes (NP) son tumores benignos en las vainas nerviosas que se desarrollan en 20-50% de los pacientes, y a medida que continúan aumentando en número y tamaño, causan morbilidades moderadas a severas, como dolor, disfunción motora y desfiguración.
Sean Bohen, Vicepresidente Ejecutivo de Desarrollo de Medicamentos Globales y Director Médico de AstraZeneca, dijo: «No hay cura para NF1, una enfermedad devastadora y de por vida, y las opciones de tratamiento actuales para estos pacientes son muy limitadas. La concesión de una designación de huérfano es un paso adelante positivo para los niños con NF1 y sus familias «.
Roy Baynes, vicepresidente sénior y jefe de desarrollo clínico global, director médico de MSD Research Laboratories, dijo: «NF1 es una enfermedad relativamente rara, pero puede provocar complicaciones que ponen en peligro la vida de las personas afectadas por ella. Esto subraya la importancia de este esfuerzo de colaboración entre MSD y nuestro socio AstraZeneca para ayudar a los pacientes afectados por esta condición genética debilitante «.
El beneficio potencial de selumetinib en NF1 se está explorando en el ensayo SPRINT de Fase I / II en pacientes pediátricos con PN inoperables relacionadas con NF1. Los hallazgos selectos fueron presentados recientemente en la Reunión Anual de la Sociedad Americana de Oncología Clínica en Chicago en el año 2018 por los investigadores principales del Instituto Nacional del Cáncer. Se esperan resultados completos más adelante en 2018.
La designación huérfana es un estado asignado a un medicamento destinado a enfermedades raras. Para que la EMA le otorgue el estatus de huérfano, un medicamento debe estar destinado al tratamiento, prevención o diagnóstico de una enfermedad que sea gravemente debilitante / potencialmente mortal y que tenga una prevalencia de hasta cinco de cada 10.000 en la Unión Europea. Además, el medicamento previsto debe tener como objetivo proporcionar un beneficio significativo a los afectados por la enfermedad. La designación de huérfano se otorga tras una opinión positiva del Comité de medicamentos huérfanos de la EMA. Selumetinib recibió la designación de Medicamento Huérfano (ODD) de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para el tratamiento de NF1 en febrero de 2018.
Sobre selumetinib
Selumetinib es un inhibidor de MEK 1/2 y una nueva medicina potencial autorizada por AstraZeneca de Array BioPharma Inc. en 2003. AstraZeneca y Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, EE. UU. Suscribieron un acuerdo de co-desarrollo y co-comercialización de selumetinib en 2017
El gen NF1 proporciona instrucciones para producir una proteína llamada neurofibromina, que regula negativamente la vía RAS / MAPK, ayudando a controlar el crecimiento celular, la diferenciación y la supervivencia. Las mutaciones en el gen NF1 pueden dar como resultado desregulaciones en la señalización de RAS / RAF / MEK / ERK, que pueden hacer que las células crezcan, se dividan y se copien de forma incontrolada, y pueden provocar el crecimiento tumoral. Selumetinib inhibe la enzima MEK en esta vía, lo que puede conducir a la inhibición del crecimiento tumoral. También se está explorando como monoterapia y en combinación con otros tratamientos en otros ensayos en curso.
Acerca de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1)
NF1 es causado por una mutación espontánea o hereditaria en el gen NF1 y afecta aproximadamente a uno de cada 3.000 nacimientos. La enfermedad se asocia con muchos síntomas, incluidos bultos blandos sobre y debajo de la piel (neurofibromas subcutáneos), pigmentación de la piel (manchas café con leche) y, en 20-50% de los pacientes, tumores benignos en las vainas nerviosas (neurofibromas plexiformes). Estos neurofibromas plexiformes pueden causar morbilidades como dolor, disfunción motora y desfiguración.
Las personas con NF1 pueden experimentar una serie de otras complicaciones, como dificultades de aprendizaje, discapacidad visual, torsión y curvatura de la columna vertebral, presión arterial alta y epilepsia. NF1 también aumenta el riesgo de una persona de desarrollar otros cánceres, incluidos los tumores malignos del cerebro y de la vaina de los nervios periféricos, y la leucemia.Los síntomas comienzan durante la primera infancia, con diversos grados de gravedad, y pueden reducir la esperanza de vida hasta en 15 años. 3
Acerca de la Colaboración Estratégica de Oncología AstraZeneca y MSD
En julio de 2017, AstraZeneca y Merck & Co., Inc., Kenilworth, NJ, EE. UU., Conocida como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá, anunciaron una colaboración oncológica estratégica global para codesarrollar y comercializar Lynparza , el primer PARP del mundo. inhibidor y medicamento nuevo potencial selumetinib, un inhibidor de MEK, para múltiples tipos de cáncer. Trabajando juntos, las compañías desarrollarán Lynparza y selumetinib en combinación con otros medicamentos nuevos potenciales y como una monoterapias. Independientemente, las compañías desarrollarán Lynparza y selumetinib en combinación con sus respectivos medicamentos PD-L1 y PD-1.
Acerca de AstraZeneca en Oncología
AstraZeneca tiene un legado muy arraigado en oncología y ofrece una cartera de medicamentos en rápido crecimiento que tiene el potencial de transformar la vida de los pacientes y el futuro de la compañía.Con al menos seis nuevos medicamentos que se lanzarán entre 2014 y 2020, y una amplia cartera de pequeñas moléculas y productos biológicos en desarrollo, estamos comprometidos a avanzar en Nueva Oncología como una de las cinco Plataformas de Crecimiento de AstraZeneca centradas en cánceres de pulmón, ovario, mama y sangre . Además de nuestras capacidades básicas, perseguimos activamente asociaciones e inversiones innovadoras que aceleran la entrega de nuestra estrategia, como lo ilustra nuestra inversión en Acerta Pharma en hematología.
Al aprovechar el poder de cuatro plataformas científicas – Inmuno-Oncología, Controladores y Resistencia Tumorales, Respuesta al Daño del ADN y Conjugados de Anticuerpo Anticuerpo – y abogando por el desarrollo de combinaciones personalizadas, AstraZeneca tiene la visión de redefinir el tratamiento del cáncer y eliminar un día el cáncer como causa de la muerte.
Acerca de AstraZeneca
AstraZeneca es una compañía biofarmacéutica global dirigida por la ciencia que se enfoca en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de medicamentos recetados, principalmente para el tratamiento de enfermedades en tres áreas de terapia: oncología, cardiovascular, renal y metabólica y respiratoria. AstraZeneca opera en más de 100 países y sus medicamentos innovadores son utilizados por millones de pacientes en todo el mundo.
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