Selumetinib otorgó la designación de medicamento huérfano por la FDA de EE. UU. Para neurofibromatosis tipo 1

COMUNICADO DE PRENSA – NEUROFIBROMATOSIS TIPO 1

| 15 DE FEBRERO DE 2018 |

 

KENILWORTH, NJ- (BUSINESS WIRE) – AstraZenecay Merck (NYSE: MRK), conocido como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá, hoy anunció que elAdministración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la Designación de Medicamento Huérfano (ODD) para selumetinib, un inhibidor de MEK 1/2, para el tratamiento de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1).

NF1 es una condición genética incurable que afecta a uno de cada 3.000 nacimientos con síntomas altamente variables, que incluyen manifestaciones cutáneas (piel), neurológicas (sistema nervioso) y ortopédicas (esqueléticas). NF1 puede causar complicaciones secundarias, incluyendo dificultades de aprendizaje, discapacidad visual, dolor, desfiguración, torsión y curvatura de la columna vertebral, presión arterial alta y epilepsia. Los neurofibromas plexiformes (PN) son tumores que surgen de los fascículos nerviosos y tienden a crecer a lo largo del nervio. Las NP, una manifestación neurológica de NF1, ocurren en aproximadamente el 20-50 por ciento de los pacientes con NF1 y causan dolor, disfunción motora y desfiguración.

Sean Bohen, vicepresidente ejecutivo, desarrollo global de medicamentos y director médico,AstraZeneca, dijo, “la neurofibromatosis tipo 1 es una condición devastadora que puede conducir a complicaciones potencialmente mortales. No se conoce una cura para la neurofibromatosis y existen opciones de tratamiento limitadas para manejar los síntomas “.

Dr. Roy Baynes, vicepresidente senior y jefe de desarrollo clínico global, director médico, Merck Research Laboratories, dijo: “Este es un importante esfuerzo de colaboración con nuestros colegas deAstraZeneca abordar un área de importante necesidad médica no cubierta para potencialmente beneficiar a pacientes con neurofibromatosis tipo 1 “.

El beneficio potencial de selumetinib en NF1 está siendo explorado en el US National Cancer Institute-Papa patrocinada 1/2 SPRINTensayo en pacientes pediátricos con PN sintomáticas relacionadas con NF1. Los resultados de los ensayos de Fase II se esperan más adelante en 2018.

El programa ODD de la FDA proporciona el estado de huérfano a los medicamentos que se definen como aquellos destinados a un tratamiento, diagnóstico o prevención seguros y efectivos de enfermedades raras o trastornos que afectan a menos de 200,000 personas en los Estados Unidos.

Además de NF1, selumetinib está siendo investigado en la fase 3 ASTRAprueba de pacientes a quienes se les diagnostica cáncer diferenciado de tiroides (DTC) después de la cirugía y el tratamiento con yodo radiactivo. La FDA de los Estados Unidos otorgó ODD a Selumetinib para el tratamiento adyuvante de la etapa 3/4 DTC en 2016. También se está explorando como monoterapia y en combinación con otros tratamientos en ensayos de fase 1.

NOTAS A LOS EDITORES

Acerca de la neurofibromatosis tipo 1 (NF1)

El gen NF1 proporciona instrucciones para producir una proteína llamada Neurofibromina. La enfermedad se asocia con muchos síntomas, incluidos bultos blandos sobre y debajo de la piel (neurofibromas subcutáneos), pigmentación de la piel (manchas de café con leche) y, en 20-50 por ciento de los pacientes, tumores en las envolturas nerviosas (neurofibromas plexiformes). Estos neurofibromas plexiformes pueden causar morbilidades como dolor, disfunción motora y desfiguración. Los pacientes con NF1 pueden experimentar una serie de otras complicaciones tales como dificultades de aprendizaje, discapacidad visual, torsión y curvatura de la columna vertebral, presión arterial alta y epilepsia. Las personas con NF1 también tienen un mayor riesgo de desarrollar otros tipos de cáncer, incluidos los tumores cerebrales malignos del cerebro y de la vaina de los nervios periféricos, y la leucemia.

Sobre selumetinib

Selumetinib, es un inhibidor de MEK 1/2 en investigación con licencia de AstraZeneca de Array BioPharma Inc. en 2003.

El gen NF1 codifica una proteína llamada Neurofibromina. Esta proteína regula negativamente la vía RAS / MAPK, que ayuda a controlar el crecimiento, la diferenciación y la supervivencia celular. Las mutaciones en el gen NF1 pueden dar lugar a una desregulación en la señalización de RAS / RAF / MEK / ERK, que puede hacer que las células crezcan, se dividan y se copien de forma incontrolada y puede dar lugar al crecimiento tumoral. Selumetinib inhibe la enzima MEK en esta vía, lo que puede conducir a la inhibición del crecimiento tumoral.

Acerca de AstraZeneca y Merck Strategic Oncology Collaboration

En Julio de 2017, AstraZeneca y Merck (conocido como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá) anunció una colaboración oncológica estratégica global para codesarrollar y comercializar conjuntamente LYNPARZA, el primer inhibidor de PARP del mundo, y el nuevo medicamento potencial selumetinib, un inhibidor de MEK, para múltiples tipos de cáncer. La colaboración se basa en la creciente evidencia de que los inhibidores de PARP y MEK se pueden combinar con inhibidores de PD-L1 / PD-1 para una variedad de tipos de tumores.Trabajando juntos, las compañías desarrollarán conjuntamente LYNPARZA y selumetinib en combinación con otros medicamentos nuevos potenciales y como monoterapia.Independientemente, las compañías desarrollarán LYNPARZA y selumetinib en combinación con sus respectivos medicamentos PD-L1 y PD-1.

El enfoque de Merck en el cáncer

Nuestro objetivo es traducir la ciencia de vanguardia en medicamentos oncológicos innovadores para ayudar a las personas con cáncer en todo el mundo.En Merck, ayudar a las personas a combatir el cáncer es nuestra pasión y el acceso de apoyo a nuestros medicamentos contra el cáncer es nuestro compromiso. Nuestro objetivo es seguir investigando en inmuno-oncología y estamos acelerando cada paso del camino, desde el laboratorio hasta la clínica, para brindar una nueva esperanza a las personas con cáncer.

Como parte de nuestro enfoque en el cáncer, Merck se compromete a explorar el potencial de la inmunooncología con uno de los programas de desarrollo de más rápido crecimiento en la industria.Actualmente estamos ejecutando un amplio programa de investigación que evalúa nuestra terapia anti-PD-1 en más de 30 tipos de tumores.También continuamos fortaleciendo nuestro portafolio de inmuno-oncología a través de adquisiciones estratégicas y estamos priorizando el desarrollo de varios candidatos prometedores inmunoterapéuticos con el potencial de mejorar el tratamiento de cánceres avanzados.

Para obtener más información acerca de nuestros ensayos clínicos de oncología, visitewww.merck.com/clinicaltrials .

Acerca de Merck

Durante más de un siglo, Merck, una compañía biofarmacéutica líder mundial conocida como MSD fuera de los Estados Unidos y Canadá, ha estado inventando de por vida, presentando medicamentos y vacunas para muchas de las enfermedades más desafiantes del mundo. A través de nuestros medicamentos recetados, vacunas, terapias biológicas y productos de salud animal, trabajamos con clientes y operamos en más de 140 países para ofrecer soluciones de salud innovadoras. También demostramos nuestro compromiso de aumentar el acceso a la atención médica a través de políticas, programas y asociaciones de gran alcance. Hoy, Merck continúa a la vanguardia de la investigación para avanzar en la prevención y tratamiento de enfermedades que amenazan a personas y comunidades en todo el mundo, incluyendo cáncer, enfermedades cardio-metabólicas, enfermedades animales emergentes, enfermedad de Alzheimer y enfermedades infecciosas, incluido el VIH y el Ébola.Para más información visite www.merck.com  y conéctese con nosotros en Twitter , FacebookInstagram , Youtube y  LinkedIn .

Declaración prospectiva de Merck & Co., Inc.,Kenilworth, NJ, ESTADOS UNIDOS

Este comunicado de prensa de Merck & Co., Inc.,Kenilworth, NJ, EE. UU. (La “empresa”) incluye “declaraciones prospectivas” dentro del significado de las disposiciones de seguridad de la Ley de Reforma de Litigios de Valores Privados de EE. UU. De 1995. Estas declaraciones se basan en las creencias y expectativas actuales de la administración de la compañía y sujeto a riesgos e incertidumbres significativos. No puede haber garantías con respecto a los productos de oleoductos de que los productos recibirán las aprobaciones reglamentarias necesarias o de que serán comercialmente exitosos. Si las suposiciones subyacentes resultan ser inexactas o se materializan riesgos o incertidumbres, los resultados reales pueden diferir materialmente de los establecidos en las declaraciones prospectivas.

Los riesgos e incertidumbres incluyen, entre otros, las condiciones generales de la industria y la competencia; factores económicos generales, incluidos los tipos de interés y las fluctuaciones de los tipos de cambio; el impacto de la regulación de la industria farmacéutica y la legislación de asistencia sanitaria enlos Estados Unidose internacionalmente; tendencias globales hacia la contención de costos de atención médica; avances tecnológicos, nuevos productos y patentes logrados por los competidores; desafíos inherentes al desarrollo de nuevos productos, incluida la obtención de la aprobación reglamentaria; la capacidad de la compañía para predecir con precisión las condiciones futuras del mercado;dificultades de fabricación o retrasos; inestabilidad financiera de las economías internacionales y riesgo soberano; dependencia de la efectividad de las patentes de la compañía y otras protecciones para productos innovadores; y la exposición a litigios, incluidos los litigios sobre patentes, y / o las medidas reglamentarias.

La empresa no asume la obligación de actualizar públicamente ninguna declaración prospectiva, ya sea como resultado de nueva información, eventos futuros u otros. Los factores adicionales que podrían causar que los resultados difieran materialmente de los descritos en las declaraciones prospectivas se pueden encontrar en el Informe anual 2016 de la compañía en el Formulario 10-K y en las otras presentaciones de la compañía con elComisión Nacional del Mercado de Valores (SEGUNDO) disponible en el sitio de Internet de la SEC (www.sec.gov ).

Fuente: Merck

Merck

Media:

Pamela Eisele, 267-305-3558

Courtney Ronaldo, 908-442-5695

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Inversores

Teri Loxam, 908-740-1986

Michael DeCarbo, 908-740-1807

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